Stanford crea un sistema de descubrimiento de fármacos con 37.000 agentes de IA

Un equipo de Stanford ha diseñado una empresa farmacéutica informática en la que hasta 37.000 agentes de inteligencia artificial se reparten el trabajo de descubrir fármacos. El sistema puede investigar posibles dianas farmacológicas, examinar problemas de seguridad, comparar resultados de ensayos clínicos y sugerir tratamientos, según informó Singularity Hub.

Los investigadores describen el sistema en un artículo publicado en Science. En una prueba, identificó características asociadas con fármacos con más probabilidades de tener éxito durante su desarrollo. En otra, propuso una estrategia terapéutica dirigida a una diana del cáncer de pulmón que posteriormente una importante compañía farmacéutica decidió perseguir de forma independiente.

El proyecto aborda una debilidad persistente de la investigación farmacéutica. Aproximadamente nueve de cada 10 fármacos que entran en ensayos clínicos no llegan finalmente a convertirse en productos aprobados. Algunos fracasan porque los resultados de los experimentos de laboratorio no se mantienen en pacientes. Otros producen efectos perjudiciales que no se detectaron con suficiente antelación.

Una empresa formada por equipos de IA especializados

Las pruebas sobre el desarrollo de fármacos están repartidas entre distintos campos científicos, bases de datos, registros de ensayos, artículos y comunicados de empresas. Esa fragmentación dificulta que un grupo de investigación convencional evalúe toda la información pertinente antes de decidir si merece la pena perseguir una diana.

La empresa biotecnológica virtual de Stanford está organizada para imitar la estructura de una compañía farmacéutica. Un director científico virtual recibe una pregunta de un investigador humano y asigna partes de la investigación a agentes especializados. Los agentes están equipados con fuentes de datos y herramientas analíticas independientes, y después operan en cuatro grandes áreas: identificar y probar dianas farmacológicas, examinar posibles problemas de seguridad, determinar cómo podría administrarse un tratamiento y analizar ensayos clínicos anteriores.

El sistema también puede utilizar Open Targets, un gran recurso público que contiene información relacionada con dianas farmacológicas e investigación clínica. Para comprobar si la empresa virtual podía mejorar el trabajo existente, los investigadores le proporcionaron un estudio que indicaba que las pruebas genéticas en humanos podrían ayudar a predecir qué medicamentos tendrían éxito en los ensayos.

El director científico virtual se centró primero en la calidad de las pruebas disponibles. Muchos registros no dejaban claro si el tratamiento de un ensayo había funcionado realmente. Por ello, el sistema asignó agentes individuales para revisar 37.075 ensayos de Fase II y Fase III. Buscaron información sobre los resultados en registros, publicaciones científicas y comunicados de prensa, y completaron la tarea en aproximadamente seis horas.

Lo que el sistema descubrió sobre las dianas farmacológicas

La siguiente etapa examinó genes en una base de datos pública de tejidos humanos. Este recurso muestra qué genes están activos en determinados tipos de células. El sistema de IA evaluó cada candidato utilizando dos medidas. Una tenía en cuenta si un gen se concentraba en un conjunto limitado de tipos celulares o si estaba activo en muchos de ellos. La otra analizaba si su actividad se comportaba más como un interruptor binario o si podía variar gradualmente.

Al comparar las puntuaciones resultantes con el conjunto de datos mejorado sobre los resultados de los ensayos, surgió un patrón. Los medicamentos dirigidos contra genes con una actividad similar a la de un interruptor y una distribución limitada entre los tipos celulares tenían un 48 por ciento más de probabilidades de llegar al mercado. También tenían un 40 por ciento más de probabilidades de avanzar de la Fase I a la Fase II, y estaban asociados con un 32 por ciento menos de acontecimientos adversos que los fármacos dirigidos contra dianas activas en una gama más amplia de tejidos.

Estos hallazgos no eliminan la incertidumbre que implica el desarrollo de fármacos, pero podrían ayudar a los investigadores a decidir qué dianas biológicas merecen nuevas inversiones. Evitar antes los candidatos débiles podría reducir los recursos destinados a programas con pocas probabilidades de éxito.

Un caso de prueba sobre el cáncer de pulmón

A continuación, los investigadores pidieron a la empresa biotecnológica virtual que estudiara B7-H3, una proteína relacionada con el cáncer de pulmón. Sus agentes descubrieron que la proteína era especialmente común en los fibroblastos, células del tejido conjuntivo que suelen encontrarse cerca de los tumores. También hallaron pruebas de que estas células podían inhibir las células inmunitarias cercanas, lo que dificultaría que el sistema inmunitario reconociera y atacara el cáncer.

El tratamiento propuesto utilizaría un anticuerpo para identificar las células portadoras de B7-H3 y dirigir hacia ellas un compuesto quimioterapéutico tóxico. El sistema basó su recomendación únicamente en información disponible antes de enero de 2025.

En agosto de 2025, ifinatamab deruxtecan, una terapia dirigida contra B7-H3 desarrollada por una importante compañía farmacéutica, recibió la designación de terapia innovadora de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos. La empresa había llegado de forma independiente a una estrategia similar. James Zou, autor principal sénior de Stanford, describió ese desarrollo como una confirmación externa coherente con el diseño propuesto por la empresa biotecnológica virtual.

El resultado no demuestra que el sistema de IA pueda llevar por sí solo un medicamento desde la idea hasta su aprobación. Seleccionar una diana prometedora es solo un paso inicial. Los candidatos aún requieren experimentos de laboratorio, pruebas de seguridad y largos ensayos clínicos, todos ellos procesos que siguen siendo caros y difíciles de acelerar.

Aun así, el sistema demuestra cómo un gran número de herramientas de IA especializadas podría examinar pruebas dispersas más rápidamente que un equipo convencional. Si esa capacidad ayuda a los investigadores a descartar antes las opciones deficientes e identificar más pronto las mejores, podría mejorar una de las etapas más propensas al fracaso de la industria farmacéutica.