Stanford cria sistema de descoberta de medicamentos com IA e 37.000 agentes

Uma equipe de Stanford projetou uma empresa farmacêutica baseada em computador na qual até 37.000 agentes de inteligência artificial dividem entre si o trabalho de descoberta de medicamentos. O sistema pode investigar possíveis alvos farmacológicos, examinar questões de segurança, comparar resultados de ensaios clínicos e sugerir tratamentos, segundo reportagem do Singularity Hub.

Os pesquisadores descrevem o sistema em um artigo publicado na Science. Em um teste, ele identificou características associadas a medicamentos com maior probabilidade de sucesso no desenvolvimento. Em outro, propôs uma estratégia de tratamento voltada a um alvo de câncer de pulmão que posteriormente foi desenvolvida de forma independente por uma grande empresa farmacêutica.

O projeto aborda uma fragilidade persistente da pesquisa farmacêutica. Cerca de nove em cada 10 medicamentos que entram em ensaios clínicos não se tornam, em última instância, produtos aprovados. Alguns fracassam porque os resultados de experimentos de laboratório não se confirmam em pacientes. Outros produzem efeitos nocivos que não foram identificados cedo o suficiente.

Uma empresa formada por equipes de IA especializadas

As evidências sobre o desenvolvimento de medicamentos estão dispersas por diferentes áreas científicas, bancos de dados, registros de ensaios, artigos e comunicados de empresas. Essa fragmentação dificulta que um grupo de pesquisa convencional avalie todas as informações relevantes antes de decidir se vale a pena levar adiante um alvo.

A empresa de biotecnologia virtual de Stanford é organizada para imitar a estrutura de uma empresa farmacêutica. Um diretor científico virtual recebe uma pergunta de um pesquisador humano e distribui partes da investigação a agentes especializados. Os agentes dispõem de fontes de dados e ferramentas analíticas próprias e atuam em quatro áreas amplas: identificar e testar alvos farmacológicos, examinar possíveis problemas de segurança, determinar como um tratamento poderia ser administrado e analisar ensaios clínicos anteriores.

O sistema também pode usar o Open Targets, um grande recurso público que contém informações relacionadas a alvos farmacológicos e pesquisas clínicas. Para testar se a empresa virtual poderia melhorar trabalhos existentes, os pesquisadores forneceram a ela um estudo que indicava que evidências genéticas humanas podem ajudar a prever quais medicamentos terão sucesso nos ensaios.

O diretor científico virtual concentrou-se primeiro na qualidade das evidências disponíveis. Muitos registros não deixavam claro se um tratamento testado havia de fato funcionado. Por isso, o sistema designou agentes individuais para revisar 37.075 ensaios de Fase II e Fase III. Eles buscaram informações sobre os resultados em registros, publicações científicas e comunicados à imprensa, concluindo a tarefa em aproximadamente seis horas.

O que o sistema descobriu sobre os alvos farmacológicos

A etapa seguinte examinou genes em um banco de dados público de tecidos humanos. Esse recurso mostra quais genes estão ativos em determinados tipos de células. O sistema de IA avaliou cada candidato usando duas medidas. Uma considerava se um gene estava concentrado em um conjunto limitado de tipos celulares ou ativo em muitos deles. A outra analisava se sua atividade se comportava mais como um interruptor binário ou se podia variar gradualmente.

Quando as pontuações resultantes foram comparadas com o conjunto de dados aprimorado sobre os resultados dos ensaios, surgiu um padrão. Os medicamentos voltados a genes com atividade semelhante à de um interruptor e distribuição limitada entre os tipos celulares tinham 48% mais probabilidade de chegar ao mercado. Eles também tinham 40% mais probabilidade de avançar da Fase I para a Fase II e estavam associados a 32% menos eventos adversos do que os medicamentos voltados a alvos ativos em uma gama mais ampla de tecidos.

Essas descobertas não eliminam a incerteza envolvida no desenvolvimento de medicamentos, mas podem ajudar os pesquisadores a decidir quais alvos biológicos merecem mais investimento. Evitar candidatos fracos mais cedo pode reduzir os recursos gastos em programas com pouca probabilidade de sucesso.

Um caso de teste sobre câncer de pulmão

Os pesquisadores então pediram à empresa de biotecnologia virtual que estudasse o B7-H3, uma proteína associada ao câncer de pulmão. Seus agentes descobriram que a proteína era especialmente comum nos fibroblastos, células do tecido conjuntivo frequentemente localizadas perto de tumores. Eles também encontraram evidências de que essas células poderiam inibir células imunes próximas, dificultando que o sistema imunológico reconhecesse e atacasse o câncer.

O tratamento proposto usaria um anticorpo para identificar as células portadoras de B7-H3 e conduzir até elas um composto quimioterápico tóxico. O sistema baseou sua recomendação apenas em informações disponíveis antes de janeiro de 2025.

Em agosto de 2025, o ifinatamab deruxtecan, uma terapia dirigida ao B7-H3 desenvolvida por uma grande empresa farmacêutica, recebeu da Food and Drug Administration dos EUA a designação de terapia inovadora. A empresa havia chegado de forma independente a uma estratégia semelhante. James Zou, autor sênior de Stanford, descreveu esse desenvolvimento como uma confirmação externa compatível com o desenho proposto pela empresa de biotecnologia virtual.

O resultado não é uma evidência de que o sistema de IA possa levar sozinho um medicamento da ideia à aprovação. Selecionar um alvo promissor é apenas uma etapa inicial. Os candidatos ainda precisam passar por experimentos de laboratório, testes de segurança e longos ensaios clínicos, todos eles ainda caros e difíceis de acelerar.

Ainda assim, o sistema demonstra como um grande número de ferramentas de IA especializadas poderia examinar evidências dispersas mais rapidamente do que uma equipe convencional. Se essa capacidade ajudar os pesquisadores a eliminar escolhas ruins e identificar opções mais fortes mais cedo, ela poderá melhorar uma das etapas mais sujeitas a fracassos da indústria farmacêutica.