斯坦福打造由37,000个智能体组成的AI药物发现系统

斯坦福团队设计了一家计算机驱动的制药公司，其中多达37,000个人工智能智能体分工协作，开展药物发现工作。据Singularity Hub报道，该系统能够调查潜在药物靶点、审视安全问题、比较临床试验结果并提出治疗方案。

研究人员在发表于 Science 的一篇论文中介绍了这一系统。在一项测试中，它识别出了与药物开发成功概率更高相关的特征。在另一项测试中，它提出了一种针对肺癌靶点的治疗策略，而一家大型制药公司后来独立推进了类似方案。

该项目旨在应对制药研究中一个长期存在的弱点。进入临床试验的药物中，大约每10种就有9种最终无法成为获批产品。有些药物失败，是因为实验室研究结果无法在患者身上重现。另一些则会产生未能及早发现的有害影响。

一家由专业化AI团队组成的公司

药物开发证据分散在不同科学领域、数据库、试验注册平台、论文和公司公告中。这种碎片化使传统研究团队很难在决定某个靶点是否值得推进之前，评估所有相关信息。

斯坦福的虚拟生物科技公司按照制药公司的结构进行组织。一名虚拟首席科学官接收人类研究人员提出的问题，并将调查工作分配给专业化智能体。这些智能体配备了不同的数据源和分析工具，随后在四大领域开展工作：识别和测试药物靶点、检查潜在安全问题、确定治疗方案可能的给药方式，以及分析既往临床试验。

该系统还可以使用Open Targets，这是一个包含药物靶点和临床研究相关信息的大型公共资源。为了测试这家虚拟公司能否改进现有研究，研究人员向它提供了一项研究。该研究表明，人类遗传学证据或许有助于预测哪些药物能够在试验中取得成功。

虚拟首席科学官首先关注现有证据的质量。许多记录并未明确说明试验治疗是否真正有效。因此，该系统安排各个智能体审查37,075项II期和III期试验。它们在试验注册平台、科学出版物和新闻稿中搜索结果信息，并在大约六小时内完成了这项任务。

系统对药物靶点的发现

下一阶段考察了一个人体组织公共数据库中的基因。该资源显示哪些基因在特定细胞类型中处于活跃状态。AI系统使用两项指标评估每个候选基因。一项指标考察某个基因的活性是集中在有限的细胞类型中，还是在多种细胞类型中都活跃。另一项指标则考察其活性表现得更像二元开关，还是能够逐步变化。

将所得评分与改进后的试验结果数据集进行比较后，研究人员发现了一个规律。针对具有开关式活性、且在细胞类型中分布有限的基因开发的药物，上市可能性高出48%。这些药物从I期推进到II期的可能性也高出40%，其不良事件发生率则比针对在更广泛组织范围内活跃的靶点开发的药物低32%。

这些发现并不能消除药物开发中的不确定性，但可能帮助研究人员决定哪些生物学靶点值得进一步投入。更早排除较弱的候选靶点，或许能减少在成功可能性不高的项目上耗费的资源。

一项肺癌案例测试

随后，研究人员要求这家虚拟生物科技公司研究B7-H3，一种与肺癌相关的蛋白质。其智能体发现，这种蛋白质在成纤维细胞中尤为常见；成纤维细胞是结缔组织细胞，通常位于肿瘤附近。他们还发现证据表明，这些细胞能够抑制附近的免疫细胞，使免疫系统更难识别并攻击癌症。

该治疗方案将使用一种抗体识别携带B7-H3的细胞，并引导一种有毒的化疗药物作用于这些细胞。该系统的建议仅依据2025年1月之前可获得的信息。

2025年8月，一家大型制药公司开发的B7-H3靶向疗法ifinatamab deruxtecan获得了美国食品药品监督管理局授予的突破性疗法认定。该公司独立得出了类似策略。斯坦福大学论文资深作者James Zou表示，这一进展是与虚拟生物科技公司所提出设计相一致的外部验证。

这一结果并不能证明AI系统能够独自将一种药物从构想推进到获批。选择一个有前景的靶点只是早期步骤。候选药物仍需经过实验室研究、安全性测试和漫长的临床试验，而所有这些环节依然成本高昂，也很难加速。

即便如此，该系统展示了大量专业化AI工具如何比传统团队更快地审查分散的证据。如果这种能力能够帮助研究人员淘汰较差的选择，并更早识别出更有潜力的选择，就可能改善制药行业最容易失败的阶段之一。