Stanford crea un sistema di scoperta di farmaci basato sull’IA con 37.000 agenti

Un’équipe di Stanford ha progettato un’azienda farmaceutica basata su computer, nella quale fino a 37.000 agenti di intelligenza artificiale si dividono il lavoro della scoperta di farmaci. Il sistema può esaminare possibili bersagli farmacologici, valutare i problemi di sicurezza, confrontare i risultati degli studi clinici e suggerire trattamenti, secondo quanto riportato da Singularity Hub.

I ricercatori descrivono il sistema in un articolo pubblicato su Science. In un test, ha individuato caratteristiche associate ai farmaci che hanno maggiori probabilità di riuscire nello sviluppo. In un altro, ha proposto una strategia terapeutica mirata a un bersaglio del cancro ai polmoni che in seguito una grande azienda farmaceutica ha perseguito indipendentemente.

Il progetto affronta una debolezza persistente della ricerca farmaceutica. Circa nove farmaci su 10 che entrano negli studi clinici non diventano infine prodotti approvati. Alcuni falliscono perché i risultati degli esperimenti di laboratorio non si confermano nei pazienti. Altri producono effetti dannosi che non sono stati individuati abbastanza presto.

Un’azienda composta da équipe di IA specializzate

Le evidenze sullo sviluppo dei farmaci sono distribuite tra campi scientifici, banche dati, registri degli studi, articoli e comunicati aziendali. Questa frammentazione rende difficile per un gruppo di ricerca tradizionale valutare ogni informazione rilevante prima di decidere se valga la pena perseguire un bersaglio.

La biotech virtuale di Stanford è organizzata per imitare la struttura di un’azienda farmaceutica. Un direttore scientifico virtuale riceve una domanda da un ricercatore umano e assegna parti dell’indagine ad agenti specializzati. Gli agenti dispongono di fonti di dati e strumenti analitici separati, poi operano in quattro aree generali: identificazione e verifica dei bersagli farmacologici, esame dei potenziali problemi di sicurezza, determinazione delle modalità di somministrazione di un trattamento e analisi degli studi clinici precedenti.

Il sistema può anche utilizzare Open Targets, un’ampia risorsa pubblica contenente informazioni relative ai bersagli farmacologici e alla ricerca clinica. Per verificare se l’azienda virtuale potesse migliorare il lavoro esistente, i ricercatori le hanno fornito uno studio secondo cui le evidenze genetiche umane potrebbero aiutare a prevedere quali farmaci avranno successo negli studi clinici.

Il direttore scientifico virtuale si è concentrato innanzitutto sulla qualità delle evidenze disponibili. Molti documenti non chiarivano se il trattamento sperimentale avesse effettivamente funzionato. Il sistema ha quindi assegnato a singoli agenti il compito di esaminare 37.075 studi di Fase II e Fase III. Gli agenti hanno cercato informazioni sugli esiti nei registri, nelle pubblicazioni scientifiche e nei comunicati stampa, completando il compito in circa sei ore.

Cosa ha scoperto il sistema sui bersagli farmacologici

La fase successiva ha esaminato i geni presenti in una banca dati pubblica dei tessuti umani. Questa risorsa mostra quali geni sono attivi in determinati tipi di cellule. Il sistema di IA ha valutato ciascun candidato sulla base di due parametri. Il primo considerava se un gene fosse concentrato in un insieme limitato di tipi cellulari o attivo in molti tipi diversi. Il secondo esaminava se la sua attività si comportasse più come un interruttore binario o potesse variare gradualmente.

Quando i punteggi risultanti sono stati confrontati con il dataset migliorato sugli esiti degli studi clinici, è emerso uno schema. I farmaci mirati a geni con un’attività simile a quella di un interruttore e una distribuzione limitata tra i tipi cellulari avevano il 48 per cento in più di probabilità di arrivare sul mercato. Avevano inoltre il 40 per cento in più di probabilità di passare dalla Fase I alla Fase II ed erano associati al 32 per cento in meno di eventi avversi rispetto ai farmaci mirati a bersagli attivi in una gamma più ampia di tessuti.

Questi risultati non eliminano l’incertezza legata allo sviluppo dei farmaci, ma potrebbero aiutare i ricercatori a decidere quali bersagli biologici meritino ulteriori investimenti. Evitare prima i candidati deboli potrebbe ridurre le risorse destinate a programmi con scarse probabilità di successo.

Un caso di studio sul cancro ai polmoni

I ricercatori hanno poi chiesto alla biotech virtuale di studiare B7-H3, una proteina associata al cancro ai polmoni. I suoi agenti hanno scoperto che la proteina era particolarmente comune nei fibroblasti, cellule del tessuto connettivo spesso situate vicino ai tumori. Hanno inoltre trovato prove del fatto che queste cellule potessero inibire le cellule immunitarie vicine, rendendo più difficile per il sistema immunitario riconoscere e attaccare il cancro.

Il trattamento proposto avrebbe utilizzato un anticorpo per identificare le cellule portatrici di B7-H3 e guidare verso di esse un composto chemioterapico tossico. Il sistema ha basato la propria raccomandazione esclusivamente sulle informazioni disponibili prima di gennaio 2025.

Nell’agosto 2025, ifinatamab deruxtecan, una terapia diretta contro B7-H3 sviluppata da una grande azienda farmaceutica, ha ricevuto dalla Food and Drug Administration statunitense lo status di terapia innovativa. L’azienda era arrivata indipendentemente a una strategia simile. James Zou, autore senior di Stanford, ha descritto questo sviluppo come una conferma esterna coerente con il progetto proposto dalla biotech virtuale.

Il risultato non dimostra che il sistema di IA possa portare autonomamente un farmaco dall’idea all’approvazione. Selezionare un bersaglio promettente è solo un passaggio iniziale. I candidati richiedono ancora esperimenti di laboratorio, test di sicurezza e lunghi studi clinici, tutti processi che restano costosi e difficili da accelerare.

Anche così, il sistema dimostra come un gran numero di strumenti di IA specializzati potrebbe esaminare evidenze frammentate più rapidamente di un’équipe tradizionale. Se questa capacità aiuterà i ricercatori a eliminare prima le scelte peggiori e a individuare prima quelle più solide, potrebbe migliorare una delle fasi dell’industria farmaceutica più soggette a fallimenti.