Stanford met au point un système de découverte de médicaments reposant sur 37 000 agents d’IA

Une équipe de Stanford a conçu une entreprise pharmaceutique informatisée dans laquelle jusqu’à 37 000 agents d’intelligence artificielle se répartissent le travail de découverte de médicaments. Selon un article de Singularity Hub, le système peut étudier des cibles médicamenteuses potentielles, examiner les problèmes de sécurité, comparer les résultats d’essais cliniques et suggérer des traitements.

Les chercheurs décrivent le système dans un article publié dans Science. Lors d’un test, il a identifié des caractéristiques associées aux médicaments les plus susceptibles de réussir leur développement. Lors d’un autre, il a proposé une stratégie thérapeutique visant une cible du cancer du poumon qu’un grand groupe pharmaceutique a ensuite poursuivie de manière indépendante.

Le projet s’attaque à une faiblesse persistante de la recherche pharmaceutique. Environ neuf médicaments sur dix entrant en phase d’essais cliniques ne deviennent finalement pas des produits approuvés. Certains échouent parce que les résultats des expériences en laboratoire ne se confirment pas chez les patients. D’autres produisent des effets nocifs qui n’ont pas été détectés suffisamment tôt.

Une entreprise composée d’équipes d’IA spécialisées

Les données sur le développement des médicaments sont réparties entre différents domaines scientifiques, bases de données, registres d’essais, publications et communiqués d’entreprise. Cette fragmentation rend difficile, pour une équipe de recherche conventionnelle, l’évaluation de toutes les informations pertinentes avant de décider si une cible mérite d’être étudiée.

La biotech virtuelle de Stanford est organisée de manière à imiter la structure d’une entreprise pharmaceutique. Un directeur scientifique virtuel reçoit une question d’un chercheur humain et confie des parties de l’enquête à des agents spécialisés. Ces agents disposent de sources de données et d’outils d’analyse distincts, puis opèrent dans quatre grands domaines : l’identification et l’évaluation de cibles médicamenteuses, l’examen des problèmes potentiels de sécurité, la détermination de la manière dont un traitement pourrait être administré et l’analyse des essais cliniques précédents.

Le système peut également utiliser Open Targets, une vaste ressource publique contenant des informations sur les cibles médicamenteuses et la recherche clinique. Pour vérifier si l’entreprise virtuelle pouvait améliorer les travaux existants, les chercheurs lui ont fourni une étude indiquant que les données génétiques humaines pourraient aider à prédire quels médicaments réussiront leurs essais.

Le directeur scientifique virtuel s’est d’abord concentré sur la qualité des données disponibles. De nombreux dossiers n’indiquaient pas clairement si le traitement expérimental avait réellement fonctionné. Le système a donc chargé des agents individuels d’examiner 37 075 essais de phases II et III. Ils ont recherché des informations sur les résultats dans les registres, les publications scientifiques et les communiqués de presse, achevant la tâche en environ six heures.

Ce que le système a découvert sur les cibles médicamenteuses

L’étape suivante a porté sur les gènes répertoriés dans une base de données publique de tissus humains. Cette ressource indique quels gènes sont actifs dans certains types de cellules. Le système d’IA a évalué chaque candidat selon deux critères. Le premier consistait à déterminer si un gène était concentré dans un nombre limité de types cellulaires ou actif dans un grand nombre d’entre eux. Le second examinait si son activité se comportait davantage comme un interrupteur binaire ou pouvait varier progressivement.

Lorsque les scores obtenus ont été comparés à l’ensemble de données amélioré sur les résultats des essais, une tendance est apparue. Les médicaments visant des gènes dont l’activité ressemblait à celle d’un interrupteur et dont la distribution entre les types cellulaires était limitée avaient 48 % de chances supplémentaires d’atteindre le marché. Ils avaient également 40 % de chances supplémentaires de passer de la phase I à la phase II et étaient associés à 32 % d’effets indésirables en moins que les médicaments visant des cibles actives dans des tissus plus diversifiés.

Ces résultats ne suppriment pas l’incertitude inhérente au développement des médicaments, mais ils pourraient aider les chercheurs à déterminer quelles cibles biologiques méritent de nouveaux investissements. Écarter plus tôt les candidats faibles pourrait réduire les ressources consacrées à des programmes peu susceptibles de réussir.

Un cas d’étude sur le cancer du poumon

Les chercheurs ont ensuite demandé à la biotech virtuelle d’étudier B7-H3, une protéine liée au cancer du poumon. Ses agents ont constaté que la protéine était particulièrement fréquente dans les fibroblastes, des cellules du tissu conjonctif souvent situées à proximité des tumeurs. Ils ont également trouvé des éléments indiquant que ces cellules pouvaient inhiber les cellules immunitaires voisines, rendant plus difficile pour le système immunitaire la reconnaissance et l’attaque du cancer.

Le traitement proposé utiliserait un anticorps pour identifier les cellules porteuses de B7-H3 et guider vers elles un composé chimiothérapeutique toxique. Le système a fondé sa recommandation uniquement sur les informations disponibles avant janvier 2025.

En août 2025, l’ifinatamab déruxtécan, un traitement ciblant B7-H3 mis au point par un grand groupe pharmaceutique, a obtenu le statut de « breakthrough therapy » de la part de la Food and Drug Administration américaine. L’entreprise était parvenue indépendamment à une stratégie similaire. James Zou, auteur principal de l’étude à Stanford, a décrit cette évolution comme une confirmation externe cohérente avec la conception proposée par la biotech virtuelle.

Ce résultat ne prouve pas que le système d’IA puisse, à lui seul, faire passer un médicament de l’idée à l’autorisation de mise sur le marché. La sélection d’une cible prometteuse n’est qu’une première étape. Les candidats doivent encore faire l’objet d’expériences en laboratoire, de tests de sécurité et de longs essais cliniques, autant de procédures qui restent coûteuses et difficiles à accélérer.

Malgré tout, le système montre comment un grand nombre d’outils d’IA spécialisés pourraient examiner des données dispersées plus rapidement qu’une équipe conventionnelle. Si cette capacité aide les chercheurs à écarter plus tôt les mauvais choix et à identifier plus rapidement les meilleurs, elle pourrait améliorer l’une des étapes les plus sujettes aux échecs de l’industrie pharmaceutique.