Стэнфорд создал систему разработки лекарств с использованием ИИ и 37,000 агентов

Команда Стэнфорда разработала компьютерную фармацевтическую компанию, в которой до 37,000 агентов искусственного интеллекта распределяют между собой задачи по разработке лекарств. Согласно материалу Singularity Hub, система может изучать потенциальные мишени для лекарств, анализировать вопросы безопасности, сопоставлять результаты клинических испытаний и предлагать методы лечения.

Исследователи описали систему в статье, опубликованной в журнале Science. В одном из тестов она выявила характеристики, связанные с лекарствами, которые с большей вероятностью успешно проходят разработку. В другом она предложила стратегию лечения, направленную на мишень при раке лёгких, которую впоследствии независимо выбрала для разработки крупная фармацевтическая компания.

Проект решает одну из давних проблем фармацевтических исследований. Примерно девять из каждых 10 лекарств, поступающих на клинические испытания, в итоге не становятся одобренными препаратами. Некоторые терпят неудачу, поскольку результаты лабораторных экспериментов не подтверждаются у пациентов. Другие вызывают вредные эффекты, которые не удаётся выявить достаточно рано.

Компания из специализированных команд ИИ

Данные о разработке лекарств распределены между научными областями, базами данных, реестрами испытаний, публикациями и объявлениями компаний. Из-за такой фрагментации обычной исследовательской группе трудно оценить всю релевантную информацию, прежде чем решать, стоит ли заниматься той или иной мишенью.

Виртуальная биотехнологическая компания Стэнфорда устроена по образцу фармацевтической компании. Виртуальный директор по научным вопросам получает вопрос от человека-исследователя и распределяет части исследования между специализированными агентами. Агенты используют отдельные источники данных и аналитические инструменты, а затем работают в четырёх основных направлениях: выявляют и тестируют мишени для лекарств, изучают потенциальные проблемы с безопасностью, определяют, как можно доставлять препарат, и анализируют предыдущие клинические испытания.

Система также может использовать Open Targets — крупный общедоступный ресурс с информацией о мишенях для лекарств и клинических исследованиях. Чтобы проверить, способна ли виртуальная компания улучшить уже проведённую работу, исследователи предоставили ей исследование, согласно которому данные о генетике человека могут помочь предсказать, какие лекарства будут успешными в испытаниях.

Виртуальный директор по научным вопросам сначала сосредоточился на качестве доступных доказательств. Во многих записях не было ясно, действительно ли лечение, применявшееся в испытании, оказалось эффективным. Поэтому система поручила отдельным агентам проверить 37,075 испытаний II и III фаз. Они искали информацию об исходах в реестрах, научных публикациях и пресс-релизах и выполнили задачу примерно за шесть часов.

Что система выяснила о мишенях для лекарств

На следующем этапе были изучены гены в общедоступной базе данных тканей человека. Этот ресурс показывает, какие гены активны в определённых типах клеток. Система ИИ оценивала каждую кандидатную мишень по двум показателям. Один учитывал, был ли ген сконцентрирован в ограниченном наборе типов клеток или активен во многих из них. Другой показывал, действовала ли его активность скорее как бинарный переключатель или могла постепенно меняться.

При сопоставлении полученных оценок с улучшенным набором данных об исходах испытаний выявилась закономерность. Лекарства, нацеленные на гены с активностью по типу переключателя и ограниченным распределением среди типов клеток, на 48 percent чаще выходили на рынок. Они также на 40 percent чаще переходили из I фазы во II фазу и были связаны с на 32 percent меньшим числом нежелательных явлений, чем лекарства, нацеленные на мишени, активные в более широком диапазоне тканей.

Эти результаты не устраняют неопределённость, связанную с разработкой лекарств, но могут помочь исследователям решить, какие биологические мишени заслуживают дальнейших инвестиций. Более ранний отказ от слабых кандидатов может сократить ресурсы, расходуемые на программы, которые вряд ли будут успешными.

Тестовый пример с раком лёгких

Затем исследователи попросили виртуальную биотехнологическую компанию изучить B7-H3 — белок, связанный с раком лёгких. Агенты обнаружили, что этот белок особенно часто встречается в фибробластах — клетках соединительной ткани, которые нередко находятся рядом с опухолями. Они также нашли доказательства того, что эти клетки могут подавлять расположенные поблизости иммунные клетки, из-за чего иммунной системе сложнее распознавать и атаковать рак.

Предложенное лечение должно было использовать антитело для выявления клеток, несущих B7-H3, и доставки к ним токсичного химиотерапевтического соединения. Система основывала свою рекомендацию только на информации, доступной до января 2025 года.

В августе 2025 года ифинаматамаб дерукстекан — терапия, направленная против B7-H3 и разработанная крупной фармацевтической компанией, — получил от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США статус прорывной терапии. Компания независимо пришла к схожей стратегии. Старший автор статьи из Стэнфорда Джеймс Зоу назвал это развитие событий внешним подтверждением, согласующимся с дизайном, предложенным виртуальной биотехнологической компанией.

Этот результат не доказывает, что система ИИ способна самостоятельно провести лекарство от идеи до одобрения. Выбор перспективной мишени — лишь ранний этап. Кандидаты по-прежнему требуют лабораторных экспериментов, проверки безопасности и длительных клинических испытаний, каждое из которых остаётся дорогостоящим и трудно поддаётся ускорению.

Тем не менее система демонстрирует, как большое количество специализированных инструментов ИИ может изучать разрозненные данные быстрее обычной команды. Если такая способность поможет исследователям раньше отбраковывать неудачные варианты и выявлять более перспективные, она может улучшить один из наиболее подверженных неудачам этапов работы фармацевтической отрасли.