ISPOR与ISPE提出真实世界证据透明度框架

国际药物经济学与结果研究学会（ISPOR）和国际药物流行病学学会（ISPE）发布了一份联合立场声明，呼吁提高真实世界证据（RWE）的透明度。该声明于2026年9月29日发布，提出应对整个研究生命周期进行记录，以此为可重复性、可信度和实际应用奠定基础。

据Mattheneus.com报道，这两个学会建议研究团队记录证据是如何规划、生成、变更和解读的。其提议涵盖研究开始前的预注册、标准化方案模板、分析代码访问权限、系统性数据质量评估、数据使用安排，以及能够让读者重建结论推理过程的报告方式。

该指南将透明度与有效性区分开来。研究的有效性取决于其设计、数据和分析方法；透明度则是对围绕这些要素所作决策的可查验记录。登记平台和结构化模板被认为是能够保存这一记录的工具，而不是让关键决策零散地分布在各类文件和通信中。

从研究方案到决策

RWE正越来越多地用于医疗技术评估（HTA），包括治疗模式、长期影响、外部对照、资源消耗以及经济学模型输入等方面的研究。这类研究需要作出大量判断，涉及哪些人符合纳入条件、何时开始随访、如何处理混杂因素、什么算作结局、如何处理缺失观测值，以及应开展哪些敏感性检验。

覆盖整个生命周期的记录，能够让审查人员确定每项决策是在何时作出的，以及之后是否发生过改变。相比孤立地查看一份研究方案，这种方式提供的信息更为丰富，因为研究方案通常只代表某一时间点上的预期做法。审查人员还需要将这一意图与数据质量发现、队列构建、代码、实际执行的分析以及最终提出的结论联系起来。

这一链条能够帮助决策者区分预先规划的工作、有明确理由支持的修订，以及为探索目的开展的分析。当一项研究需要为监管机构、支付方和学术出版物等多个受众提供材料时，这一链条也可能减少混淆。持续记录估计目标、研究人群、数据截点和分析版本，能够使后续更新更易于核查，并降低描述不一致的风险。

团队需要保存哪些内容

这些建议对证据流程的不同环节有着不同影响。卫生经济学与结果研究（HEOR）团队需要将研究方案中的意图与实施选择、研究结果以及传递给经济学模型的任何输入连接起来。药物流行病学家和统计学家将受益于带有日期的队列进入、暴露、结局、混杂因素、缺失数据处理、阴性对照和敏感性分析的具体规范。

市场准入团队可以利用这一记录，解释在支付方审查前研究结果所处的状态。HTA机构和支付方则可以利用它更高效地审查研究设计、数据质量和分析变更。数据保管方和治理团队可以在科学文档之外，记录访问限制、获准用途、数据转换和披露保护措施。

文章所述的实际工作流程从数据提取前登记研究方案开始。登记内容应明确目标人群、治疗策略、索引日期、随访期、因果估计目标、终点、混杂因素选择方法、缺失数据处理方式和计划开展的敏感性分析。随后，应将登记编号、日期和获批版本保留在证据记录中。

下一步是建立修订台账。每项变更都应关联至此前的具体规范、替代内容、变更原因、预期后果、批准该变更的个人或团队、日期以及受影响的输出。相关代码和结果也应带有相应的版本信息。

数据质量应作为分析的一部分进行记录，而不是被视为单独的行政工作。建议开展的检查包括完整性、连续性、编码一致性、数据链接表现、治疗捕获情况、结局识别和随访。团队应保留所使用的阈值、检查结果、采取的纠正措施以及仍然存在的不确定性，并据此反映其结论的力度。

经济学模型同样需要完整的溯源链

该声明的影响范围超出了主要的RWE分析。当真实世界估计值被用于生存、治疗持续时间、资源使用、效用值或外部比较时，团队应明确指出，为每个成本效果或预算影响情景提供数据的具体研究版本。该版本发生变更时，应对模型输入、结果和报销结论进行记录式复核。

Mattheneus.com报道称，AbangeLabs HTA Studio旨在支持这类受治理的交接流程，提供带版本控制的证据输入、假设、分析变更、验证结果和下游输出。其工作流程可以保留所选研究版本、外部比较或模型输入与最终报告情景之间的关联。该服务支持自有云部署，将机密数据保留在客户控制的环境中。

这份联合声明属于专业指南，而非普遍适用的监管规定。HTA和监管要求仍取决于具体司法辖区，同时，采用这一框架对合规、评估决策和报销结果的影响尚未得到衡量。因此，其建议为可追溯性提供了一种结构，但具体研究仍必须结合自身的研究问题、数据来源、因果设计和当地治理要求作出说明。

对证据团队而言，核心变化在于工作方式：透明度被呈现为一份持续性的记录，从研究方案设计延伸至实施、修订、解读和经济学应用。