ISPOR и ISPE представили рамочную систему прозрачности для доказательств реальной практики

Международное общество фармакоэкономики и исследований результатов лечения (ISPOR) и Международное общество фармакоэпидемиологии (ISPE) опубликовали совместное заявление с изложением позиции, призывающее к большей прозрачности в области доказательств реальной практики (RWE). Заявление опубликовано 29 сентября 2026 года и рассматривает ведение документации на протяжении всего жизненного цикла исследования как основу воспроизводимости, достоверности и практического применения.

Как сообщает Mattheneus.com, общества рекомендуют исследовательским группам фиксировать, как доказательства планировались, получались, изменялись и интерпретировались. Их предложения охватывают предварительную регистрацию до начала исследования, стандартизированные шаблоны протоколов, доступ к аналитическому коду, систематическую оценку качества данных, договорённости об использовании данных и подготовку отчётности, позволяющей читателям восстановить логику, лежащую в основе выводов.

В руководстве прозрачность отделяется от валидности. Валидность исследования зависит от его дизайна, данных и аналитических методов; прозрачность обеспечивает возможность проверить решения, принятые в отношении этих элементов. Реестры и структурированные шаблоны названы инструментами, способными сохранить эту информацию, вместо того чтобы оставлять ключевые решения разбросанными по документам и переписке.

От протокола к решению

Доказательства реальной практики всё чаще используются при оценке медицинских технологий (HTA), в том числе при изучении схем лечения, долгосрочных эффектов, внешних групп сравнения, потребления ресурсов и параметров для экономических моделей. Такие исследования требуют принятия множества решений. Они могут касаться того, кто соответствует критериям включения, когда начинается наблюдение, как учитывается смешение, что считается исходом, как обрабатываются отсутствующие наблюдения и какие анализы чувствительности проводятся.

Запись, охватывающая весь жизненный цикл, позволит рецензентам определить, когда было принято каждое решение и изменялось ли оно впоследствии. Это информативнее, чем протокол, рассматриваемый изолированно, поскольку протокол обычно отражает запланированный подход в определённый момент времени. Рецензентам также необходимо связать этот замысел с результатами оценки качества данных, формированием когорты, кодом, выполненным анализом и утверждениями, представленными в итоге.

Такая цепочка может помочь лицам, принимающим решения, отличать заранее спланированную работу от изменений, обоснованных изложенной причиной, и анализов, проведённых в исследовательских целях. Она также может уменьшить путаницу, когда одно исследование предоставляет материалы нескольким аудиториям, например регуляторам, плательщикам и академическим изданиям. Ведение единой записи об оцениваемом эффекте, популяции, срезе данных и аналитической версии может упростить проверку последующих обновлений и снизить риск несогласованных описаний.

Что командам предлагают сохранять

Рекомендации имеют разные последствия для различных этапов работы с доказательствами. Группам HEOR потребуется связать намерения, зафиксированные в протоколе, с решениями при реализации, результатами и любыми параметрами, передаваемыми в экономическую модель. Фармакоэпидемиологи и статистики выиграют от наличия датированных спецификаций для включения в когорту, экспозиции, исходов, факторов смешения, процедур работы с отсутствующими данными, отрицательных контролей и анализов чувствительности.

Команды по доступу к рынку смогут использовать эту запись для объяснения статуса результатов до их рассмотрения плательщиком. Агентства HTA и плательщики смогут эффективнее изучать дизайн исследования, качество данных и аналитические изменения. Хранители данных и команды по управлению данными получат место для фиксации ограничений доступа, разрешённых способов использования, преобразований и мер защиты от раскрытия информации наряду с научной документацией.

Описанный в статье практический рабочий процесс начинается с регистрации протокола до извлечения данных. В регистрации следует указать целевую популяцию, стратегии лечения, индексную дату, период наблюдения, причинно-следственный оцениваемый эффект, конечные точки, метод отбора факторов смешения, подход к отсутствующим данным и запланированные анализы чувствительности. Идентификатор регистрации, дату и утверждённую версию затем следует сохранить в записи о доказательствах.

Следующий шаг — реестр изменений. Каждое изменение следует связать с предыдущей спецификацией, новой формулировкой, причиной изменения, его ожидаемыми последствиями, утвердившим его лицом или группой, датой и затронутыми результатами. Связанные код и результаты также должны содержать соответствующую информацию о версии.

Качество данных следует документировать как часть анализа, а не рассматривать как отдельную административную процедуру. Рекомендуемые проверки включают полноту, непрерывность, согласованность кодирования, качество связывания, полноту регистрации лечения, выявление исходов и наблюдение. Командам следует сохранять использованные пороговые значения, результаты проверок, предпринятые корректирующие действия и сохраняющуюся неопределённость, а затем учитывать эти результаты при формулировании своих утверждений.

Экономическим моделям также нужна единая цепочка происхождения данных

Последствия заявления выходят за рамки первичного анализа RWE. Когда оценки, полученные в реальной практике, используются для выживаемости, продолжительности лечения, использования ресурсов, значений полезности или внешних сравнений, командам следует указывать точную версию исследования, на которой основан каждый сценарий анализа затраты–эффективность или бюджетного воздействия. Изменение этой версии должно инициировать документированную проверку входных данных модели, результатов и выводов о возмещении расходов.

Mattheneus.com сообщает, что AbangeLabs HTA Studio разработан для поддержки такой управляемой передачи данных, включая версионированные входные данные доказательств, допущения, аналитические изменения, результаты валидации и последующие выходные данные. Его рабочий процесс может сохранять связи между выбранной версией исследования, внешним сравнением или входным параметром модели и окончательно представленным сценарием. Сервис поддерживает развёртывание в облаке заказчика, сохраняя конфиденциальные данные в среде, контролируемой клиентом.

Совместное заявление представляет собой профессиональное руководство, а не универсальное регуляторное правило. Требования HTA и регуляторов по-прежнему зависят от юрисдикции, тогда как последствия применения этой системы для соблюдения требований, решений при оценке и результатов возмещения расходов ещё не измерены. Поэтому его рекомендации предлагают структуру для обеспечения прослеживаемости, однако каждое отдельное исследование по-прежнему должно учитывать свой исследовательский вопрос, источник данных, причинно-следственный дизайн и местные требования к управлению.

Для команд, работающих с доказательствами, ключевое изменение носит операционный характер: прозрачность представлена как непрерывная запись, простирающаяся от разработки протокола через реализацию, внесение изменений, интерпретацию и экономическое применение.