L’ISPOR et l’ISPE présentent un cadre de transparence pour les données probantes en vie réelle

L’International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) et l’International Society for Pharmacoepidemiology (ISPE) ont publié une déclaration commune appelant à une plus grande transparence dans les données probantes en vie réelle (RWE). Publiée le 29 septembre 2026, cette déclaration présente la documentation couvrant l’ensemble du cycle de vie d’une étude comme le fondement de la reproductibilité, de la crédibilité et de l’utilisation pratique.

Comme le rapporte Mattheneus.com, les sociétés recommandent aux équipes de recherche de consigner la manière dont les données probantes ont été planifiées, produites, modifiées et interprétées. Leurs propositions portent sur l’enregistrement préalable au lancement d’une étude, des modèles de protocole standardisés, l’accès au code analytique, des évaluations systématiques de la qualité des données, les modalités d’utilisation des données et une présentation permettant aux lecteurs de reconstituer le raisonnement à l’origine des conclusions.

Les recommandations distinguent la transparence de la validité. La validité d’une étude dépend de sa conception, de ses données et de ses méthodes analytiques ; la transparence fournit un compte rendu vérifiable des décisions prises concernant ces éléments. Les registres et les modèles structurés sont présentés comme des outils capables de préserver ce compte rendu, plutôt que de laisser les décisions clés dispersées entre différents documents et échanges.

Du protocole à la décision

Les données probantes en vie réelle sont de plus en plus utilisées dans l’évaluation des technologies de santé (HTA), notamment pour étudier les schémas de traitement, les effets à long terme, les comparateurs externes, la consommation de ressources et les données d’entrée des modèles économiques. Ces études nécessitent de nombreux arbitrages. Ceux-ci peuvent concerner les personnes pouvant être incluses, le début du suivi, la manière de prendre en compte les facteurs de confusion, la définition d’un critère de résultat, le traitement des observations manquantes et le choix des tests de sensibilité.

Un dossier couvrant l’ensemble du cycle de vie permettrait aux évaluateurs de déterminer quand chaque décision a été prise et si elle a ensuite été modifiée. Cette approche est plus informative qu’un protocole considéré isolément, car un protocole représente normalement l’approche prévue à un moment donné. Les évaluateurs doivent également pouvoir relier cette intention aux résultats concernant la qualité des données, à la construction de la cohorte, au code, à l’analyse exécutée et aux conclusions finalement présentées.

Cette chaîne peut aider les décideurs à distinguer les travaux planifiés à l’avance, les modifications justifiées par une raison explicitée et les analyses entreprises à des fins exploratoires. Elle peut également réduire la confusion lorsqu’une même étude fournit des éléments à plusieurs publics, tels que les autorités réglementaires, les organismes payeurs et les publications universitaires. La conservation d’un dossier commun de l’estimand, de la population, de l’extraction des données et de la version analytique peut faciliter la vérification des mises à jour ultérieures et réduire le risque de descriptions incohérentes.

Ce que les équipes sont invitées à préserver

Les recommandations ont des implications différentes selon les étapes du processus de production des données probantes. Les équipes d’HEOR devraient relier les intentions du protocole aux choix de mise en œuvre, aux résultats et aux éventuelles données d’entrée transmises à un modèle économique. Les pharmacoépidémiologistes et les statisticiens tireraient avantage de spécifications datées concernant l’entrée dans la cohorte, l’exposition, les critères de résultat, les facteurs de confusion, les procédures relatives aux données manquantes, les contrôles négatifs et les analyses de sensibilité.

Les équipes chargées de l’accès au marché pourraient utiliser ce dossier pour expliquer le statut des résultats avant leur examen par les organismes payeurs. Les agences d’HTA et les organismes payeurs pourraient s’en servir pour examiner plus efficacement la conception de l’étude, la qualité des données et les modifications analytiques. Les dépositaires des données et les équipes de gouvernance disposeraient d’un espace où consigner les restrictions d’accès, les utilisations autorisées, les transformations et les mesures de protection contre la divulgation, parallèlement à la documentation scientifique.

Le processus pratique décrit dans l’article commence par l’enregistrement du protocole avant l’extraction des données. L’enregistrement devrait préciser la population cible, les stratégies thérapeutiques, la date d’index, la période de suivi, l’estimand causal, les critères d’évaluation, la méthode de sélection des facteurs de confusion, l’approche appliquée aux données manquantes et les analyses de sensibilité prévues. L’identifiant de l’enregistrement, la date et la version approuvée devraient ensuite être conservés dans le dossier de données probantes.

L’étape suivante consiste à tenir un registre des modifications. Chaque modification devrait être liée à la spécification antérieure, au remplacement, à la raison du changement, à ses conséquences attendues, à la personne ou au groupe qui l’a approuvée, à la date et aux résultats concernés. Le code associé et les résultats devraient comporter les informations de version correspondantes.

La qualité des données devrait être documentée dans le cadre de l’analyse, plutôt que traitée comme une démarche administrative distincte. Les contrôles suggérés comprennent l’exhaustivité, la continuité, la cohérence du codage, la performance de l’appariement, la détection des traitements, l’identification des critères de résultat et le suivi. Les équipes devraient conserver les seuils utilisés, les résultats des contrôles, les éventuelles mesures correctives et l’incertitude restante, puis refléter ces éléments dans la solidité de leurs affirmations.

Les modèles économiques ont besoin de la même traçabilité

Les implications de la déclaration s’étendent au-delà de l’analyse primaire des données probantes en vie réelle. Lorsque des estimations en vie réelle sont utilisées pour la survie, la durée du traitement, l’utilisation des ressources, les valeurs d’utilité ou les comparaisons externes, les équipes devraient identifier la version précise de l’étude alimentant chaque scénario de coût-efficacité ou d’impact budgétaire. Toute modification de cette version devrait déclencher un examen consigné des données d’entrée, des résultats et des conclusions relatives au remboursement du modèle.

Mattheneus.com rapporte qu’AbangeLabs HTA Studio est conçu pour prendre en charge ce type de transfert encadré, avec des données d’entrée probantes versionnées, des hypothèses, des modifications analytiques, des résultats de validation et des productions en aval. Son flux de travail peut conserver les liens entre une version d’étude sélectionnée, une comparaison externe ou une donnée d’entrée du modèle, et le scénario finalement présenté. Le service prend en charge un déploiement sur le cloud du client, en conservant les données confidentielles dans un environnement contrôlé par celui-ci.

La déclaration commune constitue une recommandation professionnelle plutôt qu’une règle réglementaire universelle. Les attentes en matière d’HTA et de réglementation restent tributaires de la juridiction, tandis que les effets de l’adoption de ce cadre sur la conformité, les décisions d’évaluation et les résultats en matière de remboursement n’ont pas encore été mesurés. Ses recommandations offrent donc une structure pour assurer la traçabilité, mais chaque étude doit toujours tenir compte de sa question de recherche, de sa source de données, de sa conception causale et des exigences locales de gouvernance.

Pour les équipes chargées des données probantes, le changement central est opérationnel : la transparence est présentée comme un dossier continu, qui s’étend de la conception du protocole à la mise en œuvre, aux modifications, à l’interprétation et à l’utilisation économique.