ISPOR e ISPE apresentam quadro de transparência para evidências do mundo real

A International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) e a International Society for Pharmacoepidemiology (ISPE) emitiram uma declaração conjunta de posicionamento que pede maior transparência nas evidências do mundo real (RWE). A declaração foi publicada em 29 de setembro de 2026 e apresenta a documentação de todo o ciclo de vida do estudo como base para a reprodutibilidade, a credibilidade e o uso prático.

Conforme noticiado por Mattheneus.com, as sociedades recomendam que as equipes de pesquisa registrem como as evidências foram planejadas, produzidas, alteradas e interpretadas. As propostas abrangem o pré-registro antes do início de um estudo, modelos padronizados de protocolo, acesso ao código analítico, avaliações sistemáticas da qualidade dos dados, acordos de uso de dados e relatórios que permitam aos leitores reconstruir o raciocínio por trás das conclusões.

A orientação separa transparência de validade. A validade de um estudo depende de seu desenho, dos dados e dos métodos analíticos; a transparência fornece um registro verificável das decisões tomadas em torno desses elementos. Registros e modelos estruturados são identificados como ferramentas capazes de preservar esse registro, em vez de deixar decisões fundamentais dispersas em documentos e comunicações.

Do protocolo à decisão

As RWE são cada vez mais utilizadas na avaliação de tecnologias em saúde (HTA), inclusive em trabalhos sobre padrões de tratamento, efeitos de longo prazo, comparadores externos, consumo de recursos e dados de entrada para modelos econômicos. Esses estudos exigem inúmeros julgamentos. Eles podem envolver quem se qualifica para inclusão, quando começa o acompanhamento, como o confundimento é tratado, o que conta como um desfecho, como as observações ausentes são tratadas e quais testes de sensibilidade são realizados.

Um registro que cubra todo o ciclo de vida permitiria aos revisores identificar quando cada decisão foi tomada e se posteriormente foi alterada. Isso é mais informativo do que um documento de protocolo analisado isoladamente, porque um protocolo normalmente representa a abordagem pretendida em um único momento. Os revisores também precisam conectar essa intenção às conclusões sobre a qualidade dos dados, à construção da coorte, ao código, à análise executada e às alegações apresentadas no fim.

Essa cadeia pode ajudar os tomadores de decisão a distinguir entre trabalhos planejados previamente, alterações respaldadas por uma justificativa declarada e análises realizadas para fins exploratórios. Ela também pode reduzir a confusão quando um estudo fornece material para vários públicos, como órgãos reguladores, pagadores e publicações acadêmicas. Manter um registro comum do estimando, da população, do corte dos dados e da versão analítica pode facilitar a verificação de atualizações posteriores e reduzir o risco de descrições inconsistentes.

O que as equipes estão sendo chamadas a preservar

As recomendações têm implicações diferentes em todo o processo de produção de evidências. Os grupos de HEOR precisariam conectar as intenções do protocolo às escolhas de implementação, aos resultados e a quaisquer dados de entrada transferidos para um modelo econômico. Farmacoepidemiologistas e estatísticos se beneficiariam de especificações datadas para entrada na coorte, exposição, desfechos, fatores de confusão, procedimentos para dados ausentes, controles negativos e análises de sensibilidade.

As equipes de acesso ao mercado poderiam usar o registro para explicar o status dos resultados antes da análise pelos pagadores. Agências de HTA e pagadores poderiam utilizá-lo para examinar com mais eficiência o desenho do estudo, a qualidade dos dados e as alterações analíticas. Os responsáveis pela custódia dos dados e as equipes de governança teriam um espaço para registrar restrições de acesso, usos permitidos, transformações e salvaguardas de divulgação junto à documentação científica.

O fluxo de trabalho prático descrito no artigo começa com o registro do protocolo antes da extração dos dados. O registro deve identificar a população-alvo, as estratégias de tratamento, a data-índice, o período de acompanhamento, o estimando causal, os desfechos, o método de seleção de fatores de confusão, a abordagem para dados ausentes e as análises de sensibilidade planejadas. O identificador do registro, a data e a versão aprovada devem então ser mantidos no registro das evidências.

A etapa seguinte é um livro de alterações. Cada alteração deve ser vinculada à especificação anterior, à substituição, ao motivo da mudança, às consequências esperadas, à pessoa ou ao grupo que a aprovou, à data e aos resultados afetados. O código e os resultados relacionados também devem conter informações correspondentes sobre a versão.

A qualidade dos dados deve ser documentada como parte da análise, e não tratada como um exercício administrativo separado. As verificações sugeridas incluem completude, continuidade, consistência da codificação, desempenho da vinculação, registro do tratamento, identificação dos desfechos e acompanhamento. As equipes devem manter os limiares utilizados, o que as verificações identificaram, qualquer medida corretiva e a incerteza remanescente, e então refletir essas conclusões na força de suas alegações.

Os modelos econômicos precisam da mesma rastreabilidade

As implicações da declaração vão além da análise primária de RWE. Quando estimativas do mundo real são usadas para sobrevida, duração do tratamento, uso de recursos, valores de utilidade ou comparações externas, as equipes devem identificar a versão exata do estudo que alimenta cada cenário de custo-efetividade ou impacto orçamentário. Uma alteração nessa versão deve desencadear uma revisão registrada dos dados de entrada do modelo, dos resultados e das conclusões sobre reembolso.

A Mattheneus.com informa que o AbangeLabs HTA Studio foi desenvolvido para apoiar esse tipo de transferência governada, com dados de entrada de evidências versionados, premissas, alterações analíticas, resultados de validação e produtos subsequentes. Seu fluxo de trabalho pode manter vínculos entre uma versão selecionada do estudo, uma comparação externa ou um dado de entrada do modelo e o cenário final relatado. O serviço oferece implantação bring-your-own-cloud, mantendo os dados confidenciais em um ambiente controlado pelo cliente.

A declaração conjunta é uma orientação profissional, e não uma regra regulatória universal. As expectativas de HTA e regulatórias continuam dependentes da jurisdição, enquanto os efeitos da adoção do quadro sobre a conformidade, as decisões de avaliação e os resultados de reembolso ainda não foram medidos. Suas recomendações, portanto, oferecem uma estrutura para a rastreabilidade, mas os estudos individuais ainda precisam considerar sua pergunta de pesquisa, fonte de dados, desenho causal e requisitos locais de governança.

Para as equipes de produção de evidências, a principal mudança é operacional: a transparência é apresentada como um registro contínuo, que se estende do desenho do protocolo à implementação, às alterações, à interpretação e ao uso econômico.