ISPOR e ISPE presentan un marco de transparencia para la evidencia del mundo real

La International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) y la International Society for Pharmacoepidemiology (ISPE) han publicado una declaración conjunta de posición en la que reclaman una mayor transparencia en la evidencia del mundo real (RWE, por sus siglas en inglés). La declaración se publicó el 29 de septiembre de 2026 y presenta la documentación de todo el ciclo de vida del estudio como base para la reproducibilidad, la credibilidad y el uso práctico.

Según informó Mattheneus.com, las sociedades recomiendan que los equipos de investigación registren cómo se planificó, produjo, modificó e interpretó la evidencia. Sus propuestas abarcan el prerregistro antes del inicio de un estudio, plantillas de protocolos estandarizadas, acceso al código analítico, evaluaciones sistemáticas de la calidad de los datos, acuerdos de uso de datos y una presentación de resultados que permita a los lectores reconstruir el razonamiento que sustenta las conclusiones.

Las directrices separan la transparencia de la validez. La validez de un estudio depende de su diseño, sus datos y sus métodos analíticos; la transparencia proporciona un registro auditable de las decisiones tomadas en torno a esos elementos. Los registros y las plantillas estructuradas se identifican como herramientas capaces de conservar este registro, en lugar de dejar decisiones clave dispersas entre documentos y comunicaciones.

Del protocolo a la decisión

La RWE se utiliza cada vez más en la evaluación de tecnologías sanitarias (HTA, por sus siglas en inglés), incluido el trabajo sobre patrones de tratamiento, efectos a largo plazo, comparadores externos, consumo de recursos y datos de entrada para modelos económicos. Estos estudios requieren numerosos juicios. Pueden abarcar quién reúne los requisitos para ser incluido, cuándo comienza el seguimiento, cómo se aborda la confusión, qué se considera un resultado, cómo se gestionan las observaciones faltantes y qué pruebas de sensibilidad se realizan.

Un registro que cubra todo el ciclo de vida permitiría a los revisores identificar cuándo se tomó cada decisión y si posteriormente se modificó. Esto aporta más información que un documento de protocolo examinado de forma aislada, porque un protocolo normalmente representa el enfoque previsto en un único momento. Los revisores también necesitan vincular esa intención con los hallazgos sobre la calidad de los datos, la construcción de la cohorte, el código, el análisis ejecutado y las afirmaciones presentadas finalmente.

Esta cadena puede ayudar a los responsables de la toma de decisiones a distinguir entre el trabajo planificado previamente, las modificaciones respaldadas por una justificación explícita y los análisis realizados con fines exploratorios. También puede reducir la confusión cuando un mismo estudio proporciona material para varios públicos, como organismos reguladores, pagadores y publicaciones académicas. Mantener un registro común del estimando, la población, el corte de datos y la versión analítica puede facilitar la comprobación de actualizaciones posteriores y reducir el riesgo de descripciones incoherentes.

Qué se pide a los equipos que conserven

Las recomendaciones tienen implicaciones distintas a lo largo del proceso de generación de evidencia. Los grupos de HEOR tendrían que vincular las intenciones del protocolo con las decisiones de implementación, los hallazgos y cualquier dato de entrada transferido a un modelo económico. Los farmacoepidemiólogos y estadísticos se beneficiarían de especificaciones fechadas para la entrada en la cohorte, la exposición, los resultados, los factores de confusión, los procedimientos para los datos faltantes, los controles negativos y los análisis de sensibilidad.

Los equipos de acceso al mercado podrían utilizar el registro para explicar el estado de los hallazgos antes de la evaluación por parte de los pagadores. Las agencias de HTA y los pagadores podrían utilizarlo para examinar con mayor eficiencia el diseño del estudio, la calidad de los datos y los cambios analíticos. Los custodios de datos y los equipos de gobernanza dispondrían de un espacio para registrar las restricciones de acceso, los usos permitidos, las transformaciones y las salvaguardas de divulgación junto con la documentación científica.

El flujo de trabajo práctico descrito en el artículo comienza con el registro del protocolo antes de la extracción de datos. El registro debería identificar la población objetivo, las estrategias de tratamiento, la fecha índice, el periodo de seguimiento, el estimando causal, los criterios de valoración, el método de selección de factores de confusión, el enfoque para los datos faltantes y los análisis de sensibilidad planificados. A continuación, el identificador del registro, la fecha y la versión aprobada deberían conservarse en el registro de evidencia.

El siguiente paso es un libro de registro de modificaciones. Cada cambio debería vincularse con la especificación anterior, el reemplazo, el motivo del cambio, sus consecuencias previstas, la persona o el grupo que lo aprobó, la fecha y los resultados afectados. El código y los resultados relacionados deberían incluir la información de versión correspondiente.

La calidad de los datos debería documentarse como parte del análisis, en lugar de tratarse como un ejercicio administrativo separado. Entre las comprobaciones sugeridas figuran la integridad, la continuidad, la coherencia de la codificación, el rendimiento de la vinculación, la captura del tratamiento, la identificación de resultados y el seguimiento. Los equipos deberían conservar los umbrales utilizados, lo que revelaron las comprobaciones, cualquier medida correctiva y la incertidumbre que persista, y después reflejar esos hallazgos en la solidez de sus afirmaciones.

Los modelos económicos necesitan la misma trazabilidad

Las implicaciones de la declaración se extienden más allá del análisis principal de RWE. Cuando las estimaciones del mundo real se utilizan para la supervivencia, la duración del tratamiento, el uso de recursos, los valores de utilidad o las comparaciones externas, los equipos deberían identificar la versión exacta del estudio que alimenta cada escenario de coste-efectividad o de impacto presupuestario. Un cambio en esa versión debería dar lugar a una revisión registrada de los datos de entrada, los resultados y las conclusiones sobre reembolso del modelo.

Mattheneus.com informa de que AbangeLabs HTA Studio está diseñado para respaldar este tipo de transferencia gobernada, con datos de entrada de evidencia versionados, supuestos, cambios analíticos, resultados de validación y productos posteriores. Su flujo de trabajo puede conservar los vínculos entre una versión seleccionada del estudio, una comparación externa o un dato de entrada del modelo, y el escenario final presentado. El servicio permite una implementación en la nube propia del cliente, manteniendo los datos confidenciales dentro de un entorno controlado por este.

La declaración conjunta es una orientación profesional, no una norma regulatoria universal. Las expectativas de las agencias de HTA y los organismos reguladores siguen dependiendo de la jurisdicción, mientras que aún no se han medido los efectos de adoptar el marco sobre el cumplimiento, las decisiones de evaluación y los resultados de reembolso. Por tanto, sus recomendaciones ofrecen una estructura para la trazabilidad, pero cada estudio debe seguir teniendo en cuenta su pregunta de investigación, su fuente de datos, su diseño causal y los requisitos locales de gobernanza.

Para los equipos de evidencia, el cambio central es operativo: la transparencia se presenta como un registro continuo que se extiende desde el diseño del protocolo hasta la implementación, las modificaciones, la interpretación y el uso económico.